Déanann Prisys Biteicneolaíocht speisialtóireacht i dtaighde neamh-primate daonna (NHP) agus i staidéir aistritheacha. Is dúshlán suntasach fós é nanacháithníní lipid (LNPanna) a fhorbairt chun teiripí mRNA a sheachadadh go héifeachtúil agus go sábháilte chuig fíocháin agus orgáin éagsúla. Príomhdhúshlán amháin i seachadadh mRNA is ea torthaí réamhchliniciúla ó shamhlacha creimirí a aistriú go príomhaigh neamhdhaonna (NHPanna), a roinneann cosúlachtaí fiseolaíocha agus cógaschinéiteacha níos mó le daoine.
Tugann an t-alt seo isteach dhá staidéar a léiríonn cur chuige chun LNPanna a bharrfheabhsú do sheachadadh mRNA i samhlacha NHP agus a n-acmhainneacht aistritheach a mheas.
Sa chéad pháipéar, léirigh Taighdeoirí go raibh leibhéil i bhfad níos ísle léirithe próitéine in ae NHPanna ná i lucha ag na LNPanna céanna a bhí luchtaithe le mRNA ionchódaithe ornithine daonna transcarbamylase (hoTC), einsím ae a bhfuil baint acu leis an timthriall úiré, in ae NHPanna ná i lucha, rud a léiríonn difríocht spleách ar speiceas i ngníomhaíocht LNP. Rinne siad imscrúdú breise ar na fachtóirí a théann i bhfeidhm ar fheidhmíocht LNP i speicis éagsúla, ag díriú ar mhéid LNP agus ábhar lipid poileitiléin glycol (PEG).
Fuair siad amach go raibh leibhéil léirithe próitéine níos airde ag LNPanna níos lú in ae NHP ná LNPanna níos mó, a bhí contrártha leis an treocht a breathnaíodh i lucha. Fuair siad amach freisin gurb é an t-ábhar lipid PEG is fearr le haghaidh LNPanna beaga i NHPanna ná 2.2-2.8%, a bhí níos airde ná an luach tipiciúil a úsáidtear le haghaidh lucha. Trí mhéid LNP agus ábhar lipid PEG a choigeartú, bhí siad in ann na leibhéil léirithe próitéine in ae NHP a mhéadú faoi 8-huaire i gcomparáid leis na LNPanna bunaidh.
Sa dara páipéar, chuir na taighdeoirí a LNPanna optamaithe i bhfeidhm chun fachtóir daonna ionchódaithe mRNA IX (hFIX), fachtóir téachtadh fola, a sheachadadh chuig NHPanna. Bhain siad amach leibhéil marthanacha agus theiripeacha de léiriú hFIX i bplasma NHPanna le breis agus 6 mhí, gan aon chomharthaí tocsaineachta ná imdhíon-ghineachta. Is é seo an chéad tuarascáil ar léiriú mRNA fadtéarmach i NHPanna ag baint úsáide as LNPanna, agus léiríonn sé an cumas atá ag LNPanna Prisys Biotechnology chun cóireáil a dhéanamh ar hemophilia agus galair ghéiniteacha eile.
Trí sheirbhísí réamhchliniciúla CRO a sholáthar atá bunaithe ar phríomhaigh nach-dhaonna, tá Prisys Biotechnology tiomanta do réimse na teiripe mRNA agus drugaí núíosacha mRNA a thabhairt chuig an margadh. Trí bharrfheabhsú a dhéanamh ar LNPanna le seachadadh le NHPanna Prisys Biotech, tá bac mór sáraithe ag taighdeoirí i bhforbairt réamhchliniciúil drugaí mRNA agus réitigh siad an bealach do thrialacha cliniciúla. Tá siad i mbun staidéir chliniciúla éagsúla faoi láthair ag baint úsáide as a LNPs le haghaidh tásca éagsúla. Tá Prisys Biteicneolaíocht ag comhoibriú freisin le comhpháirtithe acadúla agus tionscail chun feidhmchláir agus deiseanna nua NHPanna le haghaidh teiripe mRNA a fhiosrú.
- Lipidí In-bhithdhíghrádaithe a Cumasaíonn Nanacháithníní Lipid a Díchuirtear go Mear chun Teiripeolaíocht RNAi a Sheachadadh Sistéamach
- Nanacháithníní Lipid a Bharrfheabhsú le Seachadadh i bPríomháití
